湿性年龄相关性黄斑变性基因治疗专家共识
中国眼科相关专家组(统称)
湿性年龄相关性黄斑变性基因治疗共识专家组
年龄相关性黄斑变性(age-related macular degeneration, AMD)是全球老年人视力丧失的主要原因,湿性AMD(wet age-related macular degeneration, wAMD)占AMD致盲病例的90%以上。抗血管内皮生长因子(vascular endothelial growth factor, VEGF)药物玻璃体腔注射是当前wAMD的标准治疗方法,但频繁注射导致治疗负担重、患者依从性下降,且间歇期药物浓度低于治疗阈值可引起脉络膜新生血管再次激活及视网膜结构累积性损伤。腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)介导的基因治疗能够通过单次给药实现眼内治疗蛋白的内源性持续表达,有望解决因治疗负担重导致的依从性差问题,实现长期稳定获益。然而,AAV基因治疗在wAMD临床应用中仍面临患者筛选、给药途径选择、围手术期免疫管理、临床转化障碍及长期安全性监测等诸多挑战。本共识由眼底病、眼科学、基因治疗等多学科专家经系统文献检索和多轮讨论制定,系统阐述了AAV基因治疗wAMD的技术基础、患者筛选与入排标准、临床准入与伦理规范、治疗实施与给药操作规范、术后并发症管理与随访、疗效评价指标及质量控制要求,旨在为临床医生提供规范化操作指导,促进该技术的安全合理应用。
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